Thuốc điều trị bệnh phổi nguy hiểm do AI phát triển đầu tiên trên thế giới bước vào thử nghiệm lâm sàng

Công ty Insilico Medicine cho biết phương pháp do AI dẫn đầu của mình đã giúp việc phát hiện thuốc nhanh hơn và hiệu quả hơn, đồng thời là bằng chứng cho “tiềm năng đầy hứa hẹn của các công nghệ AI mang tính đột phá trong việc biến đổi ngành công nghiệp”.

Insilico Medicine là hãng công nghệ sinh học toàn cầu có văn phòng và nhà nghiên cứu ở Hồng Kông, Trung Quốc đại lục, châu Âu, Trung Đông, Bắc Mỹ.

Alex Zhavoronkov, người sáng lập và Giám đốc điều hành Insilico Medicine, nói với trang SCMP rằng dù AI mới chỉ được biết đến rộng rãi những năm gần đây nhưng ông đã nghiên cứu các ứng dụng của nó cho nghiên cứu y sinh trong một thập kỷ.

Alex Zhavoronkov cho biết: “Sự tích hợp giữa AI, robot và nghiên cứu lão hóa sẽ cho phép chúng ta tìm ra phương pháp chữa trị hoàn chỉnh cho những căn bệnh rất phức tạp như Alzheimer và Parkinson, cùng nhiều bệnh khác”.

Năm 2014, Insilico Medicine bắt đầu đào tạo mạng lưới thần kinh sâu để hiểu về quá trình lão hóa của con người, tận dụng khả năng AI để ghi lại, theo dõi và phân tích sức khỏe của con người trong suốt cuộc đời họ.

“AI có thể hiểu được hàng tỉ người chỉ bằng cách hiểu về sự lão hóa. Sau đó, AI có thể bắt đầu hiểu được sinh học cơ bản của bệnh tật và không chỉ để làm chậm chúng lại. Trong kịch bản lý tưởng, bạn muốn đảm bảo rằng bệnh tật biến mất hoàn toàn hoặc không xảy ra chút nào”, Alex Zhavoronkov nói.

Gọi sự lão hóa là “sinh học theo thời gian”, Alex Zhavoronkov là chuyên gia về sinh học, hóa học tổng hợp cũng như nghiên cứu về sự lão hóa và tuổi thọ.

“Sinh học của con người và cân bằng nội môi của cơ thể bạn suy thoái theo thời gian. Đó là điều đang xảy ra trong một căn bệnh. Bệnh đẩy nhanh quá trình này, hoặc do quá trình này gây ra. Vì vậy, nếu không hiểu quá trình lão hóa cơ bản của con người, bạn sẽ không hiểu được hầu hết các bệnh”, ông nói.

Cân bằng nội môi là trạng thái cân bằng ổn định của các yếu tố bên trong cơ thể, gồm chất lỏng, chất dinh dưỡng, nhiệt độ, độ pH... Nó đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì chức năng bình thường của các tế bào, cơ quan và hệ thống trong cơ thể. Có nhiều yếu tố có thể ảnh hưởng đến cân bằng nội môi, bao gồm chế độ ăn uống, hoạt động thể chất, môi trường sống, stress, bệnh tật.

Xơ phổi vô căn (IPF) dẫn đến sẹo mãn tính ở mô phổi khiến khó thở. Căn bệnh này ảnh hưởng đến 5 triệu người trên toàn thế giới, hầu hết ở độ tuổi trên 60 và có tỷ lệ tử vong cao. Tỷ lệ sống sót trung bình của bệnh nhân IPF không được điều trị là từ 2 đến 3 năm.

Hiện không rõ nguyên nhân gây IPF và không có cách chữa khỏi, nhưng một số phương pháp điều trị có thể giúp giảm nhẹ triệu chứng và làm chậm tiến triển của bệnh. Nhiều bệnh nhân được dùng steroid nhưng chức năng phổi vẫn giảm dần và tử vong do suy hô hấp.

Trong nghiên cứu mới này, các nhà khoa học đã sử dụng AI tạo sinh để tìm ra một mục tiêu chống xơ phổi và chất ức chế của nó, rút ngắn đáng kể thời gian phát triển thuốc truyền thống thường có thể kéo dài hơn một thập kỷ.

Nhóm nghiên cứu viết trong một bài báo đăng trên tạp chí Nature Biotechnology: “Công việc này được hoàn thành trong khoảng 18 tháng từ khi phát hiện mục tiêu đến đề cử ứng cử viên tiền lâm sàng và cho thấy khả năng của hệ thống phát hiện thuốc dựa trên AI của chúng tôi”.

Đầu tiên, các nhà nghiên cứu đã đào tạo một công cụ nhận dạng mục tiêu trên nền tảng AI của Insilico Medicine bằng cách sử dụng dữ liệu và bài viết về tình trạng xơ hóa. Tình trạng này dẫn đến sự dày lên hoặc sẹo của các mô có thể làm giảm độ đàn hồi của cơ quan. Xơ hóa có liên quan chặt chẽ đến quá trình lão hóa, tạo ra tình trạng viêm mãn tính dẫn đến xơ hóa.

Với sự trợ giúp của phương pháp dự đoán bằng AI, một loại protein được viết tắt là TNIK đã nổi lên như mục tiêu chống xơ hóa hàng đầu. Tiếp đó, nhóm nghiên cứu đã sử dụng một công cụ hóa học tổng hợp để tạo ra khoảng 80 ứng cử viên phân tử nhỏ nhằm tìm ra chất ức chế tối ưu, được gọi là INS018_055.

Các nhà khoa học viết: “Chất ức chế thể hiện các đặc tính giống như thuốc mong muốn và hoạt động chống xơ hóa trên các cơ quan khác nhau… thông qua đường uống, hít hoặc bôi tại chỗ”.

“Nghiên cứu cung cấp bằng chứng cho thấy các nền tảng AI tạo sinh cung cấp các giải pháp tiết kiệm thời gian để tạo ra các loại thuốc dành riêng cho mục tiêu có hoạt tính chống xơ hóa mạnh. Chúng tôi tin rằng nghiên cứu nhấn mạnh sức mạnh của các phương pháp phát hiện thuốc dựa trên AI, có khả năng sẽ cách mạng hóa công việc này”, họ cho biết.

Insilico Medicine dựa vào AI để phát hiện một loại thuốc thử nghiệm điều trị bệnh xơ phổi vô cănảnh hưởng đến hàng triệu người trên thế giới - Ảnh: Internet

Alex Zhavoronkov, người sáng lập và Giám đốc điều hành Insilico Medicine

Insilico Medicine thông báo các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a của INS018_055 đồng thời diễn ra ở Trung Quốc và Mỹ với 60 bệnh nhân. Mỗi thử nghiệm sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của thuốc (cách cơ thể tương tác với một chất theo thời gian) cũng như hiệu quả sơ bộ của nó với chức năng phổi ở bệnh nhân IPF.

Khi được hỏi về tầm quan trọng của AI trong nghiên cứu phát hiện thuốc, chatbot AI của Insilico Medicine (được phát triển dựa trên ChatGPT) trả lời: “Bằng cách hợp lý hóa các giai đoạn ban đầu của quá trình phát hiện thuốc, AI cho phép chúng tôi tiếp cận giai đoạn thử nghiệm lâm sàng nhanh hơn, tập trung nguồn lực và nỗ lực trong những giai đoạn quan trọng này. Dù AI có khả năng đẩy nhanh các nhiệm vụ phát hiện thuốc ở giai đoạn đầu như xác định mục tiêu và tối ưu hóa các hợp chất hóa học hoặc các phân tử ban đầu, nhưng không làm giảm đáng kể thời gian thử nghiệm lâm sàng. Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng vẫn cần nhiều thời gian để phê duyệt về mặt đạo đức và quy định, tuyển dụng bệnh nhân, thời gian điều trị và phân tích dữ liệu”.

Sơn Vân